FDA于5月28日批準了首個用于評估阿爾茨海默病患者tau病理成像的藥物。這一批準標志著在大腦成像的基礎上對阿爾茨海默病進行更明確的評估方面取得了重大進展。
FDA官網5月28日最新報道
5月28日,美國食品藥品監督管理局(FDA)批準將Tauvid (flortaucipir F18)用于靜脈注射,這是第一種用于幫助在大腦中成像阿爾茨海默病的獨特特征(稱為tau病理表現)的藥物。Tauvid是一種放射性診斷劑,用于正在接受阿爾茨海默病評估的成年認知障礙患者。Tauvid用于大腦的正電子發射計算機斷層掃描(PET),以評估聚集的tau神經纖維纏結(NFTs)的密度和分布,這是阿爾茨海默病的主要標志物。
“阿爾茨海默病是一種毀滅性的疾病,影響著數百萬美國人。這一批準將為衛生保健專業人員提供一種新型的腦部掃描,用于正在接受阿爾茨海默病評估的患者,”美國FDA藥物評估與研究中心專業醫學辦公室主任Charles Ganley醫學博士說,“雖然有美國FDA批準的淀粉樣蛋白病理成像藥物,但這是第一個批準用于對tau病理成像的藥物,tau病理是阿爾茨海默病的兩個神經病理學特征之一,此藥的批準代表著對認知障礙患者進行病情評估的重大進展。”
Tau蛋白和淀粉樣蛋白被認為是阿爾茨海默病的標志物。在阿爾茨海默病患者中,tau蛋白的病理形式在大腦神經元內發展,形成神經纖維纏結。在靜脈注射Tauvid后,它結合到大腦中與tau蛋白錯誤折疊相關的部位。然后可以用PET對大腦成像,以幫助識別tau病理的存在。
阿爾茨海默病是一種進行性疾病,通常以輕度記憶喪失開始。它是美國十大死亡原因之一。根據美國疾病控制和預防中心(U.S. Centers for Disease Control and Prevention)的數據,2014年,有多達500萬美國人患有阿爾茨海默病。到2060年,這個數字預計將增長近兩倍,達到1400萬。目前,阿爾茨海默病只有在患者死后(通過尸檢)通過對患者大腦的病理評估才能確診。有三種顯像劑被批準用于死后淀粉樣病變的PET掃描。
在兩項臨床研究中評估了Tauvid成像的安全性和有效性。在每項研究中,五名評估者閱讀并解釋Tauvid成像。評估者對臨床信息不知情,將影像解讀為陽性或陰性。
第一項研究招募了156名身患絕癥的患者,他們同意接受Tauvid成像,并參與死后大腦捐贈項目。64名在Tauvid腦部掃描后9個月內死亡的患者中,評估者對Tauvid掃描的解讀與獨立病理學家給出的尸檢報告解讀進行了比較,后者評估了同一個大腦中NFTs的密度和分布。該研究顯示,解讀Tauvid圖像的評估者對有tau病理的患者正確評估的概率很高,對于沒有tau病理的患者正確評估的概率是平均到高。
第二項研究包括與第一項研究相同的患有晚期疾病的患者,加上另外18名患有晚期疾病的患者,以及159名正在接受阿爾茨海默病評估的認知障礙患者(指定的患者群體)。這項研究測量了Tauvid評價者的解讀與彼此對解讀的評價的一致程度。完美的解讀一致性將是1,而解讀不一致將是0。在這項研究中,所有241名患者的解讀一致性為0.87。在一個單獨的亞組分析中,包括82例死后診斷的晚期病人和159例認知障礙病人,在指定的人群中,解讀一致性為0.90,在晚期病人中為0.82。
Tauvid檢測tau病理的能力在癡呆程度一般較重的患者中進行了評估,在認知能力下降較早的階段中的患者可能比接受研究的絕癥患者低。
使用本品的患者最常見的不良反應是頭痛、注射部位疼痛和血壓升高。
Tauvid不適用于評估慢性創傷性腦病患者(CTE)。
參考來源
Source:Food and Drug Administration
FDA Approves First Drug to Image Tau Pathology in Patients Being Evaluated for Alzheimer’s Disease
https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-approves-first-drug-image-tau-pathology-patients-being-evaluated-alzheimers-disease