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美國批準首款基因療法藥物 注射一次85萬美元



來源:
 2018-01-04 16:26:57

  (原標題:Curing blindness: The first-ever genetic treatment will cost you $425,000 per eyeball)

  

訊 1月4日消息,美國費城的生物技術公司Spark Therapeutic推出了世界上第一種治療失明的基因療法,這種基因療法的價格為85萬美元。雖然它并未達到人們最初預測的100萬美元的價格,但它仍然是世界上最昂貴的基因療法之一。

  該公司稱,在聽聞健康保險公司擔心他們無法承擔注射治療的費用之后,公司決定將Luxturna的治療費用降低。美國的藥價飛漲,已經導致病患、國會、保險公司和醫院對價格進行嚴格的審查。公司CEO Jeffrey Marrazzo在接受美聯社的采訪時稱:“我們想要通過一個確保病患能夠承擔的價格,讓價值與人們對支付能力的擔憂達到一種平衡。”

  Luxturna療法所使用的藥物仍然比全世界市場上幾乎所有的藥物都要更加昂貴,也超過了去年年初美國進行的兩例基因治療費用。Luxturna在上個月獲得美國監管部門的許可,它是美國第一種遺傳性疾病的基因療法。它能夠改善患有罕見失明疾病的患者視力,這種病癥估計只影響了數千美國人。

  Luxturna是一種注射劑,每只眼睛需要注射一只,它能夠取代視網膜中的一種缺陷基因。視網膜位于眼睛后側,它能夠將光線轉變成電信號從而形成圖像。每一只眼睛的注射都將花費42.5萬美元。基因療法是醫學的一種新興領域,而且未來數年內可能將有數十種基因靶向藥物問世。

  從歷史上看,制藥商很少會解釋他們改變藥價的原因。但是部分公司已經開始提供更詳細的原因,因為藥物價格的抵制活動現在已經愈演愈烈。Spark公司聲稱,一個失明患者一生中的花費很容易超過100萬美元,其中就包含了失去的收入和護工的支出。但也并非所有人都認同這一觀點。

  非營利組織——臨床與經濟評估研究所估計,這種藥物或許能夠讓患者的視力維持10年左右的時間。但是據Spark公司稱,即使不能終生有效,這種藥物的藥效也將持續很長時間,但是該公司只會對患者追蹤大約4年時間。

  目前,至少有一種基因療法的價格已經跨越了100萬美元的門檻。這種用于治療罕見蛋白混亂的基因藥物治療開始于2012年,它的價格為120萬美元。由于市場需求的缺乏,制造商uniQure去年年初已經停止銷售這種藥物。但這種藥物從未得到美國政府部門的批準。(過客)

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