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干細胞療法 —— 人類醫療史上的第三次革命

“干細胞是人類最重要的生命資源,誰擁有資源誰就擁有未來!

近年來,干細胞作為新興的醫療技術發展迅速,對多種疾病的干預治療,效果顯著。

被醫學界稱為“萬能細胞”的干細胞,是繼藥物治療、手術治療之后的第三次醫療技術革命,是繼生物克隆技術、基因工程之后的最偉大生物科學成就。

 

從干細胞特性來說,干細胞研究具有非常重要的意義。

人類也寄希望于利用干細胞的分離和體外培養,在體外繁育出組織或器官,并最終通過組織或器官移植,實現對臨床疾病的調理改善。

很多人經常會問:“干細胞是什么?它能治療哪些疾病?和其他療法相比它有什么優勢...”為了解答這些問題,今天我們就來聊聊“干細胞療法”。

干細胞療法

干細胞是具有自我復制和多向分化潛能的原始細胞。它們是人體的原始細胞和形成人體各種組織和器官的原始細胞。

在一定條件下,它可以分化成多種功能細胞或器官,在醫學界稱之為“萬能細胞”。干細胞療法是將健康的干細胞移植到患者體內或自身體內,以修復病變細胞或重建正常細胞和組織。

干細胞療法就像給身體注入新的活力一樣,是從根本上治療許多疾病的有效方法。

簡單來講,它是一類具有多向分化潛能和自我復制能力的原始的未分化細胞,是形成哺乳類動物的各組織器官的原始細胞。

人體細胞,大多數是由脂肪和骨髓而來的。其中的一部分通過血管和淋巴管可以到達受到損傷的組織器官,通過數次的自我分裂產生修復損傷所必要的細胞。

干細胞療法適應及可能性

● 糖尿病的預防和緩解

對由高血糖引起的全身性損傷(眼睛、末梢神經、腎臟)的修復

● 腎機能的損傷(CKD)

緩解由于炎癥等引起的腎臟機能減弱的癥狀

● 過敏性疾病(哮喘,特應性皮炎)

利用干細胞的抗炎癥作用和組織修復作用

● 慢性阻塞性肺疾病

對于慢性支氣管炎有抗炎癥作用

● 自身免疫疾病

平息抗原抗體反應和炎癥部位

● 抑郁癥、自閉癥、癡呆癥

對大腦內減弱的組織機能有修復效果

● 抗衰老

即使沒有疾病,也可以利用干細胞可以使身體里機能減弱的組織器官得到修復

● 脊椎損傷、神經機能障礙(小兒麻痹等等)

通過把干細胞(神經)投入髓腔內來改善神經障礙

● 肝機能障礙、肝不全(肝硬變)

平息肝炎等等的炎癥的病原、修復組織的血液循環

● 心肌梗塞、心絞痛、動脈硬化

修復血管的炎癥等等、使血管組織年輕化

● 神經變性疾病(ALS、帕金森病)

末梢神經機能的改善和骨骼筋等等的增強

● 腦中風(腦梗塞?腦出血)

改善機能退化的腦組織,使其恢復機能

● 炎癥性腸疾病(克隆病、潰瘍性大腸炎)

有炎癥機能的消炎作用和機能恢復效果

干細胞療法的優點

從理論上講,干細胞技術的應用可以治療各種疾病,如神經系統、循環系統、骨骼疾病、心腦血管疾病等,與許多傳統療法相比具有無可比擬的優勢

(1)安全性:無毒,無副作用。

(2)在在尚未完全了解疾病發病的確切機理前也能應用。

(3)對于某些癥狀,干細胞移植效果明顯,一次性植入,效果持久。

(4)移植材料來源豐富。

(5)是免疫治療和基因治療的最佳載體。

(6)治療范圍廣,理論上可以治療大多數疾病。

(7)對傳統療法認為“不治之癥”的疾病,帶來新的希望。

(8)組織修復和再生的唯一方法。

干細胞療法的治療過程

決定接受干細胞治療的患者需要先做血液檢查,檢查結果大概需要1周左右,如有病原體感染,便不能實施干細胞療法。

若檢查結果合格,醫生會安排干細胞療法治療,將脂肪從體內抽出;然后在實驗室進行培養;最后通過注射的方式返回人體內。

干細胞具有歸巢性,重新注入人體的干細胞會自動、靶向、快速修復人體受損位置,達到快速治愈的目的。

目前干細胞在某些領域已經也有了非常成熟的應用,例如,造血干細胞移植技術用來治療白血病,這一技術已經得到全世界的認可。

呼吸道疾病、治療腎病、治療腦癱、治療自閉癥、系統性紅斑狼瘡、天皰瘡、內風濕性關節炎、硬皮病和皮肌炎、性功能障礙、糖尿病足以及美容抗衰方面等,都取得了非常好的效果。

一篇發表在《NEJM》上的綜述文獻為了我們詳細說明了干細胞在皮膚、心臟、眼睛、骨骼肌、神經組織、胰腺以及血液中的重要作用。

1

皮膚方面的應用:大皰性表皮松解癥、燒傷

改進后的干細胞治療現在已經可以治療一些皮膚遺傳病,其中最主要的便是大皰性表皮松解癥。

大皰性表皮松解癥患者的皮膚在受到輕微摩擦或者碰撞后就會出現水皰和血皰,而這種情況可能發生在四肢和身體任何部分,嚴重時還會導致指甲脫落等癥狀。


細胞治療聯合自體角質形成干細胞基因替代治療修復表皮

2017年時,著名學術期刊《Nature》就曾報道了一例利用轉基因干細胞成功治療一個年僅7歲的大皰性表皮松解癥男孩的案例。男孩身上80%的皮膚都植入了經基因工程改造后的干細胞。

不僅如此,目前研究人員們也在對干細胞進行進一步的研究,希望能夠改進并治療燒傷患者的損傷皮膚。

2

血液方面的應用:腫瘤治療

紅細胞、血小板、T細胞以及造血干細胞已經成為從多能干細胞中衍生出的最受歡迎的細胞產物。紅細胞和血小板可以解決患者輸血時遇到的血液數量不夠的問題。而由多能干細胞衍生出的T細胞則在腫瘤治療領域發揮著重要的作用。


由多能干細胞分化成的各類免疫細胞及紅細胞、血小板

目前的癌癥免疫療法中的CAR-T細胞,需要提取患者體內的T細胞,在體外進行改造及擴張再重新回輸至患者體內。這種操作既耗費時間,成本又高。

一旦能實現采用干細胞衍生的T細胞來制作CAR-T就可以省去從患者體內提取T細胞這一步驟,形成“現成”的CAR-T產品,成本必將大大降低。

3

心臟方面的應用:心肌梗塞、藥物研發

說到心臟方面的疾病,最常見也最容易危及生命的便是心肌梗塞。由于心肌細胞的再生能力非常有限,同時,心臟作為人體最重要的器官之一,移植干細胞到心臟,具有非常大的難度和挑戰性。

但是研究人員并沒有放棄干細胞在心臟領域的應用,早在2015年時,就有報道稱,能夠將人體胚胎干細胞移植至其他心肌梗死的動物體內,并重建心肌。但是這類的研究并不是十分順利,當移植到心肌時,將產生心律失常甚至無法正常工作的風險。


將ESC來源的心肌細胞注射入心肌梗死的動物模型中

總之,利用胚胎干細胞以及誘導多能干細胞移植心肌細胞的技術還不夠成熟,但研究人員也一直在致力增強移植細胞的功能。而目前,干細胞在心肌細胞內的主要應用仍是被用于研究心臟疾病的發病機制以及篩選心臟藥物。

4

眼睛方面的應用:年齡相關性黃斑病變

人體胚胎干細胞以及多能干細胞的無限增殖能力使得它能夠治療早期與年齡相關的黃斑病變。

在我們的眼睛中,存在著一種視網膜色素上皮細胞,而在年齡相關性的黃斑病變中,視網膜色素上皮細胞將逐漸喪失功能,并導致黃斑中的光感受器死亡,影響視力甚至最終形成失明。


修復視網膜色素上皮細胞

目前,通過利用人體胚胎干細胞分化成視網膜色素上皮細胞來恢復視力的研究已經在美國、中國、以色列、英國、韓國和日本進行了1期臨床試驗。

除了修復視網膜色素上皮細胞外,干細胞也在角膜和晶狀體的修復中取得了顯著的進展。


修復受損的角膜

2015年,已有制備的可以修復因物理因素等造成角膜和視力損壞的成人組織特異性角膜緣干細胞獲得歐洲藥品管理局的上市許可。

5

骨骼肌方面的應用:肌肉萎縮

骨骼肌大約占體重的40%,然而隨著年齡的增加,骨骼肌的質量和強度會逐漸下降。除此之外,遺傳性的肌肉萎縮癥也會使我們行動不便。針對這些,干細胞療法就可以很好的治療因衰老或疾病引起的肌肉萎縮。

成人肌肉干細胞具有強大的再生潛能,可以被觸發自我更新,并修復損傷。但是對于成人肌肉干細胞的培養卻不是那么容易,其次,由于培養的困難,導致肌肉干細胞的供應不足,限制了臨床應用。


肌肉組織的修復

為了解決這種問題,研究人員采用了刺激原位組織駐留的肌肉干細胞,省去在體外進行細胞分離、擴增的過程。目前,這種方法已經在小鼠身上進行了試驗。

6

胰腺方面的應用:糖尿病

糖尿病已經成為了中老年群體的常見病癥,其病因主要是胰島β細胞的衰竭,從而導致胰島素的相對缺乏。針對這一點,研究人員嘗試使用胚胎干細胞衍生成能夠產生胰島素分泌的β細胞,目前已經開展了動物和體外試驗。


一旦成功,糖尿病患者再也不需要每天多次的監測自己的血糖水平。因為由干細胞衍生的β細胞可以自動監測體內血糖水平,將其控制在一個合理的范圍內。

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