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本文首發自博雅干細胞

作者：江南大學 墨憶

專家審核：江蘇大學附屬醫院 李晶 教授

近日，“一針藥賣到70萬”的新聞上了微博熱搜。這個70萬一針的藥叫做諾西那生納注射液，用來治療脊髓性肌肉萎縮癥（SMA）。

2016年12月，諾西那生鈉注射液首次在美國獲批，是全球首個SMA精準靶向治療藥物，隨后在歐盟、巴西、日本、韓國、加拿大等國家獲得批準用于治療SMA。2019年4月，諾西那生鈉注射液在我國上市，用于治療5qSMA，即5號染色體上的SMN1基因突變所引起的SMA，并成為中國首個能治療SMA的藥物。該藥物的價格一直居高不下，在美國的售價為12.5萬美元（約和人民幣87萬元）一劑。

這一則熱搜讓更多的人關注了到這種疾病。那么，到底什么是脊髓性肌肉萎縮癥？除了這種藥物，還有其他的藥物可以治療嗎？

大家應該都聽說過肌肉萎縮癥，但是對于脊髓性肌肉萎縮癥可能就不是很了解了。脊髓性肌肉萎縮癥是一類由于脊髓前角運動細胞變性導致進行性肌無力、肌萎縮的疾病，屬于遺傳性神經肌肉疾病，又被稱為“嬰幼兒遺傳病殺手”。臨床表現包括運動遲緩、肌張力降低、近端肌萎縮。患者最終死于呼吸衰竭和嚴重的肺部感染，是一種致死性疾病。

根據發病早晚和病程進展，脊髓性肌肉萎縮癥可以分為嬰兒型、少年型和中間型三類[1]。其中，嬰兒型脊髓性肌肉萎縮癥常在出生后6個月內發病，30%左右的患兒在新生兒期發病，病程進展快，病死率高，患兒多在2歲內死亡。成人型脊髓性肌萎縮癥多于20-30 歲以上發病，發病率約為0.32/10 000。

目前，對于脊髓性肌肉萎縮癥的臨床、病理及基因研究甚少，尚無有效的治療藥物。除了上文提及的價值70萬一針的藥劑之外，科學家們還研發了一些神經保護劑，如利魯唑、奧利索西等用于脊髓性肌肉萎縮癥的治療研究。

同時，隨著再生醫學的出現，干細胞移植提供了一種新思路。干細胞移植可以替代受損的神經細胞，促進細胞結構和功能的重建，是治療神經系統疾病的新思路和新方法。

對于脊髓性肌肉萎縮癥，2012年，意大利的科學家們利用干細胞移植的方法在小鼠模型中成功地控制住了脊髓性肌肉萎縮癥的進展，并將研究結果發表在《科學轉化醫學》（Science Translational Medicine）雜志上[2]，這一結果為臨床應用干細胞移植治療脊髓性肌肉萎縮癥提供了有力的證明。

圖片來自文獻[2]

文章中表示，整合到脊髓中的移植神經元能夠減輕運動功能障礙，與脊髓附近的肌肉組織形成了神經肌肉接頭。移植神經元還促進了攜帶脊髓性肌肉萎縮癥突變的內源性神經元存活，表明這一治療也為周圍的組織提供了神經保護。

 近年來，國內外已經有了干細胞治療脊髓性肌肉萎縮癥的臨床試驗登記注冊。

從 clinicaltrials.gov網站上注冊的有關干細胞治療脊髓性肌肉萎縮癥的臨床研究項目可知，伊朗伊斯蘭共和國德黑蘭醫科大學的研究者們為了探索間充質干細胞對嬰兒型脊髓性肌萎縮癥的治療效果，納入了20名志愿者進行了介入治療。一組10名患者每3個月接受一次肌電圖檢查，無需任何細胞療法的干預。另一組10位患者將每3周一次接受同種異體來源間充質干細胞的移植治療。通過肌電圖儀測量肌肉的電活動來評估治療前后的效果。

在我們國家，根據發表的文獻[3]，科研人員針對收治的一例脊髓性肌肉萎縮癥患者，采用干細胞移植治療，將50mL干細胞營養因子經靜脈輸入，每周1次，4次為1 療程。研究結果顯示，3 個月后患兒站立穩定，行走較之前穩定。同時針對患者在治療過程中存在的護理問題，實施有針對性的護理，取得了滿意的效果。

再來看另一個關于間充質干細胞移植治療兒童脊髓性肌肉萎縮癥的研究報道[4]，這項研究納入了一名已經確診了脊髓性肌肉萎縮癥的患兒，經過藥物及康復治療無效，進行間充質干細胞移植治療。移植途徑采取首次靜脈輸注，后3次蛛網膜下腔注入，1次/周，每次細胞數量達(4-6)×10^7個，4次為1個療程。治療前和治療后半年均需完善神經系統體檢、實驗室檢查、肌酶、FIM評分、肌電圖等。結果顯示，與移植前相比，患者的肌酶水平下降，FIM評分從68分提高到93分。移植后6個月的患兒的下肢肌肉力量增強，自我護理能力得到改善。在10個月的隨訪期間，患兒沒有任何不良反應。

這項臨床研究案例讓人們看到了干細胞移植治療脊髓性肌肉萎縮癥的前景。

關于脊髓性肌萎縮癥治療的研究仍有較大的探索空間，干細胞移植為脊髓性肌萎縮癥的治療帶來了新的希望。相信在不久的將來，脊髓性肌萎縮癥的治療將取得更大突破，使該病得到廣泛有效的治療，造福更多家庭并減輕社會負擔。