來源：生物世界 2023-04-23 09:13
Motixafortide+G-CSF是安全的，并且耐受良好，大多數治療中出現的不良事件僅持續很短時間。一次Motixafortide+G-CSF治療，有93%的多發性骨髓瘤患者（總共80人）為自體干
收集多發性骨髓瘤患者自身的健康干細胞，儲存并在高劑量化療后重新輸入，相對傳統僅化療的方式能改善總體生存率。這一方法稱為自體干細胞移植（ASCT），其效果有賴于收集足夠的造血干/祖細胞（HSPC）的能力，這些細胞通常來自血液。
G-CSF（一種蛋白質，在骨髓中輔助生產白細胞和干細胞）是動員造血干/祖細胞（HSPC）至血液中以供收集和儲存的標準藥劑，但盡管經過多日治療，有40–50%的多發性骨髓瘤患者仍無法產生最優數量的干細胞以供自體移植。
Motixafortide是趨化因子受體CXCR4的一種選擇性抑制劑，過去已在1期臨床試驗中表明它可以在健康人的循環血液中增加HSPC的豐富度。
2023年4月17日，圣路易斯華盛頓大學醫學院的研究人員在 Nature Medicine 上發表了題為：Motixafortide and G-CSF to mobilize hematopoietic stem cells for autologous transplantation in multiple myeloma: a randomized phase 3 trial 的研究論文。
這項3期臨床試驗報告，在80名多發性骨髓瘤患者的90%成員中，注射一劑Motixafortide可以安全地動員最優數量的干細胞，以供收集和移植。這一方法或可改善多發性骨髓瘤患者的治療結局。
作為一項多中心3期研究的一部分，研究團隊在122名患有多發性骨髓瘤、正在自體干細胞移植前進行造血干/祖細胞（HSPC）動員的患者中，比較了以下二者的安全性和效果：結合Motixafortide和G-CSF，與結合安慰劑和G-CSF。
結果表明，Motixafortide+G-CSF是安全的，并且耐受良好，大多數治療中出現的不良事件僅持續很短時間。一次Motixafortide+G-CSF治療，有93%的多發性骨髓瘤患者（總共80人）為自體干細胞移植動員了最優數量的HSPC，相比之下，安慰劑+G-CSF中達到這一效果的患者為26%（共42人）。此外，論文作者認為Motixafortide+G-CSF很好地動員了更多初級HSPC，初級HSPC與自我更新和再生增強有關。
論文作者總結說，這些發現提出了一種新的HSPC動員方案，快速、安全且耐受良好，并有潛力極大改善收集HSPC以供干細胞移植的能力，以及其他基于HSPC的基因療法。
