藥品與每個人息息相關，其定價在全球范圍內都是熱點話題。
近兩年，隨著基因療法的上市，藥品價格記錄更是不斷被刷新。而制藥企業給基因療法貼上高價標簽不僅是因為該療法研發制備成本高昂，同時也因為其具有一次性治愈的潛力。
此外，罕見病也是天價藥頻繁出現的領域。由于罕見病患者少、市場小，以及開發成本高，藥企普遍研發熱情不高，不愿意在此投入過多精力，因此企業想獲得與常用藥物相同的收益，就勢必要提高單價。
5月22日，行業知名媒體FiercePharma發布了“2023年美國最貴藥物”報告。本文在此整理，供參考。
NO.1 Hemgenix
Hemgenix是由CSL Behring和uniQure開發的一款基于腺相關病毒5（AAV5）的基因療法，2022年11月獲FDA批準上市，用于使用凝血因子IX預防性治療或有嚴重出血或自發性出血發作的B型血友病患者。該產品以每劑350萬美元的價格位居榜首。
盡管價格高昂，但CSL Behring認為該藥物將“為整個醫療保健系統節省大量成本”，并“通過降低年出血率、減少或取消預防性治療和保持多年的高IX因子水平，顯著降低B型血友病患者的經濟負擔”。
NO.2 Skysona
Skysona是由藍鳥生物開發的一款利用Lenti-D慢病毒載體（LVV）進行體外轉導的一次性基因療法，2022年9月獲FDA批準上市，用于減緩4-17歲早期活動性腦腎上腺腦白質營養不良(CALD)男孩神經功能障礙的進展。
這是藍鳥生物第二款上市的基因療法，定價為每劑300萬美元。藍鳥生物表示，除了研發成本外，Skysona的制備也要耗費大量人力、物力和時間。比如，從患者體內收集完細胞后生產一劑Skysona需要55-60天。
NO.3 Zynteglo
Zynteglo也是藍鳥生物開發的一款基因療法，2022年8月獲FDA批準上市，用于治療需要定期輸血的所有基因型成人、青少年和兒童β-地中海貧血患者。
該產品是美國首個獲批的針對β-地中海貧血患者潛在遺傳病因的一次性療法，可為患者提供常規紅細胞輸注和鐵螯合劑治療以外的替代方案，價格為每劑280萬美元。此外，藍鳥生物承諾，如果患者無法擺脫輸血，將退還80%的治療費用。
其實早在2019年5月，Zynteglo就已在歐盟上市，定價為157.5萬歐元（約180萬美元）。但由于價格過高，沒有達到國家支付方的成本效益標準，藍鳥生物在2021年8月宣布將Zynteglo撤出歐洲市場。
NO.4 Zolgensma
Zolgensma是由諾華開發的一款基于AAV9的一次性基因療法，2019年5月獲FDA批準上市，用于治療脊髓性肌萎縮癥（SMA）。在2022年之前，該產品連續多年位居榜首，目前價格為每劑225萬美元。
諾華表示， Zolgensma的定價反映了“基因療法的變革性”和“它提供的長期價值”，雖然價格很高，但具有長期的益處。相比之下，另一種SMA藥物Spinraza在治療的第一年價格為75萬美元，之后每年價格為37.5萬美元。
NO.5 Myalept
Myalept是一種重組人瘦素蛋白類似物，2014年2月獲FDA批準上市，用于治療全身性脂肪分布異常的全身性脂肪營養不良和瘦素缺乏癥。該產品是同靶點唯一一款上市的藥物，甚至該疾病也沒有其他處于臨床后期的藥物，患者治療選擇極少。
多年來，Myalept一直在最貴藥物排名中占據領先地位，目前患者每年治療費用高達126萬美元。根據Chiesi的說法，一瓶Myalept的價格為5867.52美元，患者平均每月使用18瓶。2021年初，該產品的價格剛從每瓶5093美元漲至5297美元。
NO.6 Zokinvy
Zokinvy是Eiger生物制藥公司針對Hutchinson-Gilford早老綜合征（HGPS或早衰癥）和早衰樣核纖層蛋白病開發的FTase抑制劑，2020年11月獲FDA批準上市。這兩種適應癥都屬于超罕見、遺傳的過早衰老疾病，會加速年輕患者的死亡率。
該產品每年的花費也超過了100萬美元。盡管用藥劑量取決于身體表面積，但患者通常每天服用約200mg的Zokinvy。以50mg膠囊746美元的價格計算，月費用將達到8.95萬美元。因此，Zokinvy得以擠進全球最貴藥物榜單，年費用高達107萬美元。
NO.7 Danyelza
Danyelza是Y-mAbs Therapeutics開發的一款GD2單抗，2020年11月獲FDA批準上市，與粒細胞-巨噬細胞集落刺激因子（GM-CSF）聯用治療伴有骨或骨髓病變且對既往治療表現為部分緩解、輕微緩解或疾病穩定的1歲及以上復發性或難治性高危神經母細胞瘤患者。2022年12月，該藥進入中國市場。
據GoodRx稱，在2021年12月，Danyelza的價格上調了3.5%。目前，每瓶定價超過2.1萬美元，患者每年需花費約101萬美元。Y-mAbs財報顯示，Danyelza在2022年的銷售額為4930萬美元，同比增長50%。
NO.8 Kimmtrak
Kimmtrak是由Immunocore開發的一款T細胞受體（TCR）療法，2022年1月獲FDA批準上市，用于治療HLA-A*02:01陽性成人轉移性葡萄膜黑色素瘤。
該產品每瓶價格為18760美元，而患者需要每周輸注一次。這就意味著患者每年需要花費975520美元，但大多數患者無法接受這么長時間的藥物治療。III期研究顯示，只有31%的患者在6個月時仍然存活，沒有疾病進展。
NO.9 Luxturna
Luxturna是一種基因療法，2017年12月獲FDA批準上市，用于治療遺傳性視網膜營養不良。該產品也是美國批準的首個AAV基因療法，采用AAV2遞送正常的RPE65基因進入視網膜色素上皮(RPE)細胞，從而彌補RPE65基因突變。
Luxturna只能在院內使用，需要醫生向每只眼睛中注射藥物，但標價昂貴，每瓶價格為42.5萬美元。不過，Spark Therapeutics同意，如果藥物不起作用，不會收取全部費用。
NO.10 Folotyn
Folotyn屬于二氫葉酸還原酶（DHFR）抑制劑，最早于2009年獲FDA批準上市，用于治療復發或難治性外周T細胞淋巴瘤，年治療費用超84萬美元。2020年，該產品在中國獲批。
根據GoodRx，患者每年通常需要使用約135瓶Folotyn。如果不使用折扣和優惠，Folotyn每瓶的價格超過6200美元。因此，雖然基因療法和其他創新產品正在進入市場，Folotyn依舊能在全球最貴藥物榜單中占據一席之地
