來源：生物谷原創 2023-06-29 09:40
一項創新的臨床試驗顯示，將五種現有藥物組合使用可以使一種高度侵襲性的骨髓瘤得到更長時間的控制。這種新的五種藥物組合使用，加上干細胞移植，使超過四分之三的“超高危”骨髓瘤患者體內
一項創新的臨床試驗顯示，將五種現有藥物組合使用可以使一種高度侵襲性的骨髓瘤得到更長時間的控制。這種新的五種藥物組合使用，加上干細胞移植，使超過四分之三的“超高危”骨髓瘤患者體內的癌癥在兩年半的時間內受到控制。相比之下，在目前的標準治療下，只有不到一半的患者活了這么久而沒有看到他們的癌癥進展。
這項由英國倫敦癌癥研究所、利茲大學和皇家馬斯登NHS基金會信托基金共同領導的MUK Nine OPTIMUM臨床試驗（下稱OPTIMUM臨床試驗）是骨髓瘤領域的首個此類試驗---使用復雜的統計分析將它的結果與一項早期的臨床試驗的結果進行比較，而不是與對照組進行比較。相關研究結果于2023年6月14日在線發表在Journal of Clinical Oncology期刊上，論文標題為“Daratumumab, Cyclophosphamide, Bortezomib, Lenalidomide, and Dexamethasone as Induction and Extended Consolidation Improves Outcome in Ultra-High-Risk Multiple Myeloma”。
這五種藥物---硼替佐米（bortezomib）、來那度胺（lenalidomide）、達雷木單抗（daratumumab）、地塞米松（dexamethasone）和環磷酰胺（環磷酰胺）化療藥物---都是單獨獲得許可并用于臨床的藥物，這意味著如果獲得監管機構的推薦，這種藥物組合有可能相對快速地提供給患者。
這些作者比較了OPTIMUM臨床試驗中接受這五種藥物組合治療的103名超高危骨髓瘤患者和另一項名為Myeloma XI (MyXI)的臨床試驗中的117名超高危骨髓瘤患者的結果，后者接受的是目前的標準治療：四種藥物的不同組合---卡非佐米（carfilzomib）、來那度胺、環磷酰胺和地塞米松。
超高危骨髓瘤復發更快
超高危骨髓瘤具有某些遺傳變化，使其更具侵襲性，對治療反應較差，并可能更快地復發。這些患者面臨特別差預后，在診斷后的頭兩年內復發的風險非常高，而其他沒有這些遺傳變化的患者往往會保持五年或更長時間的緩解。
這些作者表明，接受這五種藥物組合治療的OPTIMUM臨床試驗中的超高危骨髓瘤患者比接受標準治療的MyXI患者更有可能在觀察到他們的疾病進展和癥狀惡化之前保持更長時間的緩解狀態。
在30個月時，四分之三（77%）的參與OPTIMUM臨床試驗的患者病情穩定，不太可能在近期內進展，而參與MyXI臨床試驗的患者中只有不到一半（39.8%）。在30個月的隨訪中，接受這五種藥物組合使用的OPTIMUM臨床試驗中83.5%的患者仍然活著，而MyXI臨床試驗中73.5%的患者仍然活著。
OPTIMUM臨床試驗的結果表明，使用由五種藥物組成的強化治療方法可能是一種針對超高危骨髓瘤患者的有希望的策略---突出了對患者進行分子分析以識別那些超高危骨髓瘤患者的重要性，以便他們能在早期接受更強化的治療。
尋找一種更有針對性的方法
研究負責人、倫敦癌癥研究所骨髓瘤分子治療小組組長Martin Kaiser博士說，“我們的目的是為超高危骨髓瘤患者找到最佳的初始治療方法，希望能改善他們的治療效果。我們發現一種涉及五種不同藥物組合使用的更有針對性的方法可能能夠有助于治療最高風險形式的骨髓瘤患者---幫助他們保持更長時間的生存和健康。我們希望英國國家醫療服務體系（NHS）如今將會考慮我們與患者共同設計的這項臨床試驗的結果，以便這種組合治療可以提供給英國和其他地方的高危骨髓瘤患者。”（生物谷 Bioon.com）
參考資料：
1. Martin F. Kaiser et al. Daratumumab, Cyclophosphamide, Bortezomib, Lenalidomide, and Dexamethasone as Induction and Extended Consolidation Improves Outcome in Ultra-High-Risk Multiple Myeloma. Journal of Clinical Oncology, 2023, doi:10.1200/JCO.22.02567.
2. Next-generation trial shows five-drug combo can keep 'ultra-high-risk' bone marrow cancer at bay
https://medicalxpress.com/news/2023-06-next-generation-trial-five-drug-combo-ultra-high-risk.html
