基因治療，是將新的遺傳物質整合至一個人的 DNA 中的治療方法，對于目前一些最罕見的綜合征來說，是一種具有革命性的治療手段
諸多醫藥公司為這種具有精確靶向性的治療方法制定了天文數字般高昂的價格。事實上，由于定價過高，部分療法已經被迫在歐洲下市，同時另一家公司仍然在想盡一切辦法吸引患者。
一項上周剛剛批準的治療方法或許能夠改變目前的市場平衡。Yescarta 是第二例通過修飾免疫細胞 DNA 增強其對癌細胞攻擊性的基因療法。與眾不同的是，Yescarta 能夠治療的患者數量，遠超過其他目前已獲批的其他基因療法。
為了觀察基因療法的價格與每年預計應用該療法的患者數目是否有關聯性，DT 君決定將這些已經在美國與歐洲獲批的（及一個即將在美國獲批）基因療法的相關數據繪制成圖表（如下圖）。
圖丨每年基因療法適用人數。Kymriah 及 Yescarta 的患者數據分別由 Novartis 及 Gilead 公司提供。其他療法符合條件的患者數量，是根據該疾病的患病率估算獲得。
生命科學咨詢公司 Trinity Partners 的管理合伙人 Herman Sanchez 稱，患者數量與療法價格之間的確有相關性：適合的病人越少，療法的價格越高。如你所見，不同基因療法的價格在 37 萬 3 千美元到 100 萬美元之間，然而每年僅僅只有 7500 名患者負擔得起基因療法。
“在市場中使公司擁有更多定價權的往往是最罕見的疾病，”他說。“這是因為付款方一般無需治療太多患者。”
迄今為止，Yescarta 成為了圖表中的異常值。據今年 8 月并購了制藥商 Kite Pharma 的生物科技巨頭 Gilead 聲稱，它每年將用于約 7500 名患者。相比之下，在歐洲獲批的兩個基因療法，Glybera 和 Strimvelis，可治療患者的數量則非常小。同時，Novartis 公司稱每年將有 300 名患者能夠符合標準，受益于他們治療某種兒童白血病的基因療法 Kymriah。有了更多患者，Gilead 公司能夠降低價格，但最終獲得更高的總收益。
盡管 Yescarta 目前的價格仍然引起了患者們的抗議，但它預示著基因療法將能夠治療更多疾病，如在美國的 2 萬血友病患者及 10 萬鐮狀細胞性貧血患者。
若是基因治療的靶向疾病變得更加常見，“將會更有利于價格降低，”Sanchez 說。
接下來即將獲批的基因療法名為 Luxturna，它能夠使患有一種遺傳性失明的患者視力在一定程度上復原。本月早些時候，由外部專家組成的小組一致推薦美國食品藥品監督管理局（FDA）批準由 Spark Therapeutics 研發的 Luxturna。FDA 將在明年 1 月 12 日做出最終決定。
Spark 公司稱，在美國共有 1000 到 2000 名患者符合此治療所需的條件。這種基因療法通過糾正視網膜細胞中的突變基因增強患者視力。該公司拒絕對每年接受治療的患者數目進行預測，所以我們圖表中的數據是基于 Luxturna 所治療的該病患者的治療率進行預測所得。分析師估算該療法或需 80 萬至 100 萬美元的治療費用。
這一切對于公司、保險業及患者所具有的意義尚未可知。諸如 Spark 等公司或在其療法獲批后面臨價格進退兩難。美國的保險公司對他們是否將基因療法納入承保范圍這一問題仍然保持沉默。同時，身患重病的患者希望他們不會被價格篩掉，失去治愈的機會…
