本報訊開發治療阿爾茨海默氏癥的潛在藥物一直是生物醫學研究的重點，淀粉樣蛋白假說是導致阿爾茨海默氏病的主要科學理論之一。最新出版的《科學—轉化醫學》發表了一項有關臨床新藥verubecestat的Ⅰ期研究結果，顯示12、40和60毫克劑量的verubecestat具有劑量遞增的依賴性療效，并持續降低腦脊液中的基線淀粉樣蛋白β40水平達57%、79%和84%。
Verubecestat是由默沙東科學家發現和開發研究的酶β位點淀粉樣蛋白前體蛋白切割酶1（BACE1）抑制劑，用于阿爾茨海默氏癥的潛在治療。BACE1是一個重要的蛋白酶，調控在腦中產生的毒性Aβ肽。
研究人員認為，持續并選擇性抑制BACE1可使毒性Aβ肽的產生顯著降低，有望成為高效治療性手段之一。
正在進行的兩個關鍵Ⅲ期臨床試驗將分別評價verubecestat用于治療輕度至中度阿爾茨海默氏癥和前驅癥狀性阿爾茨海默氏癥的功效和安全性。（柯訊）
《中國科學報》 (2016-12-07 第2版 國際)
