2015年12月, 加拿大醫生 Ronald Cohn宣布，一項利用基因編輯CRISPR恢復杜氏肌營養不良蛋白功能的技術取得成功。
科恩醫生是多倫多兒童醫院的遺傳和消化系統的主任。
一名來自英國的14歲的DMD男孩Gavriel Rosenfeld提供了細胞。
在治療中，CRISPR的作用就像一把基因剪刀。
科恩醫生在《美國人類遺傳學雜志》上宣布，這個魔剪不僅可以消除杜氏肌營養不良（DMD）患者的基因重復，而且，可以完全恢復基因的功能。
結果是，患有DMD的男孩體內變異或缺少的營養不良蛋白被恢復到全長。
“Crispr 是我在科學生涯中迄今遇到的重要的技術。與患有遺傳疾病的患者和家庭合作, 我經常處于可以提供診斷的位置, 只能提供支持性的護理, 但沒有治療方法。”科恩醫生表示。
“Crispr 可以改變這種狀況。這可能會徹底改變我們照顧目前無法治療的基因疾病患者的方式。”這位醫生表示。
雖然，這項技術還在不斷完善，其中有許多障礙需要客服，但是，至少，代表了一項有希望的治療領域的誕生。
如今，又是近三年過去了，基因編輯CRISPR的技術進展如何呢？
在2015年的實驗室內進行的試驗結束后，英國的DMD組織，DMD UK出資，研究在老鼠模型中重新創建 Crispr技術, 以便為這個特定的病人開發一種療法。
但是，最大的挑戰是，如何如何在提供一個治療的編輯基因組，能夠安全地在人類身上進行測試。
在此之前, 似乎還有許多步驟。
不過，除了加拿大的研究外，英國倫敦大學學院（University College London）也開始了一個為期三年的研究。
這個由弗朗西斯科-蒙托尼（Francesco Muntoni）教授領導的項目，獲得了180, 000英鎊的贊助。
蒙托尼教授的團隊的研究不僅研究使用 crispr 基因編輯來恢復基因的功能，而且研究如何修復營養不良蛋白基因缺失, 基因缺少的DMD患者占全部患者的10-15%。
