就在剛剛，FDA加速批準由衛材（Eisai）和渤健（Biogen）聯合開發的Leqembi（lecanemab）用以治療阿爾茨海默病（AD）！Leqembi是近年來靶向β淀粉樣蛋白的第二款創新阿爾茨海默病療法，本次獲批也代表在阿爾茨海默病治療領域的又一項重要進展！
阿爾茨海默病是老年人中最常見的神經退行性疾病，而淀粉樣蛋白沉積是患者大腦的標志性特征。靶向淀粉樣蛋白是阿爾茨海默病新藥開發的重要方向之一。Leqembi為一抗β淀粉樣蛋白（Aβ）抗體，能與可溶性Aβ聚合體結合，并且促進它們的清除。它具有改變疾病病理，緩解疾病進展的潛力，FDA曾授予此療法快速通道資格、優先審評資格、突破性療法認定。
在一項雙盲、安慰劑為對照組、平行組別的2b期臨床試驗中，研究人員們納入了856名因AD或輕度AD導致輕度認知功能障礙（MCI）的患者，他們確認存在淀粉樣蛋白病理。試驗結果顯示，接受Leqembi治療患者的淀粉樣蛋白呈現劑量與時間相關下降。接受獲批劑量（每兩周10 mg/kg）Leqembi的患者自基線至第79周，大腦中淀粉樣蛋白水平出現統計上的顯著降低，相較之下，安慰劑組患者的淀粉樣蛋白水平則維持不變。
在2022年年底召開的阿爾茨海默病臨床試驗大會上，衛材和渤健公布Leqembi的3期臨床試驗數據。與安慰劑相比，Leqembi在18個月后將評估患者認知和日常功能的綜合評分CDR-SB的增加速度降低27%（CDR-SB評分越高意味著患者臨床功能越低），并在18個月里將淀粉樣蛋白沉積水平降低約70%。在接受治療6個月后，Leqembi組與安慰劑組的CDR-SB評分就出現統計顯著的差別，并且在治療過程中差別持續擴大。這一結果代表著靶向淀粉樣蛋白的阿爾茨海默病療法在3期臨床試驗中的重要突破。FDA預計不久后會收到此一完整數據的遞交。
“阿爾茨海默病造成患者在日常生活中嚴重失能，并對他們的家人產生巨大的影響，” FDA藥物評估和研究中心（CDER）神經科學主任Billy Dunn博士說道，“這項治療選項是靶向且影響阿爾茨海默病潛在病理機制與疾病進展的最新療法，并非僅僅治療疾病癥狀。”
