艱難梭菌(C.difficile)感染會導致腹瀉和嚴重的結腸炎癥。而在我們的腸道中，有數以百萬計的微生物，如果服用抗生素治療感染，可能會改變腸道中微生物的平衡，使艱難梭菌繁殖并釋放毒素，導致腹瀉、腹痛和發熱，并在某些情況下導致器官衰竭和死亡。
在艱難梭菌感染康復后，患者可能會再次感染、反復發作。隨著每次感染發生，再復發的風險增加。而目前針對復發性感染的治療方案有限。在這種情況下，FDA批準了首個基于糞便的治療Rebyota，其被認為促進了腸道菌群的恢復，以防止艱難梭菌感染的進一步發作。
據Ferring制藥于11月30日宣布，美國食品藥品監督管理局(FDA)批準了一種基于微生物群的新型首創活性生物治療藥物Rebyota(fecal microbiota,live-jslm)，用于預防復發性艱難梭菌感染進行抗生素治療后的18歲及以上患者的艱難梭菌感染的復發。
Reybota是一種單劑量灌腸劑，由供體糞便中提取的腸道細菌樣本制成。感染后，用Reybota治療旨在恢復人體腸道中的微生物群的平衡。自2013年以來，該機構允許在研究中使用它。
兩個月前，FDA建議者以13比4的投票結果支持該療法。該小組得出結論，Rebyota的明顯益處雖然不大，但對于抗生素未能清除感染后沒有任何批準選擇的患者來說已經足夠重要了。
然而，由于Rebyota是由人類糞便制成的，因此存在一些潛在風險。它可能具有傳播傳染性病原體的風險。此外，對食物過敏的人來說也可能有風險，因為Rebyota可能含有食物過敏原。尚不清楚該藥是否可能因食物過敏原而引起不良反應。
該批準基于關鍵的3期PUNCH CD3（NCT03244644）和2期PUNCH CD2（NCT02299570）試驗的數據，這些試驗比較了Rebyota與安慰劑在18歲及以上艱難梭菌感染初次發作后艱難梭菌感染復發的患者中的療效和安全性。
在3期研究中，共有262名成人被隨機分配接受Rebyota（n=177）或安慰劑（n=85）。主要終點是治療成功，定義為8周內沒有出現艱難梭菌感染腹瀉。
結果采用貝葉斯數據分析表明，Rebyota組在8周時的估計治療成功率為70.6%，顯著高于安慰劑組的57.5%。Rebyota證明優于安慰劑的后驗概率為99.1%。超過90%的治療成功的研究參與者在六個月內沒有艱難梭菌感染復發。
安全性方面通過2項隨機、雙盲、安慰劑對照臨床研究和3項非盲臨床研究進行評估。共有978名成年人接受了至少1劑Rebyota。治療報告的最常見不良反應包括腹痛/腹脹、腹瀉、胃腸脹氣和惡心。
參考來源：'Ferring Receives U.S. FDA Approval for REBYOTA? (fecal microbiota, live-jslm) – A Novel First-in-Class Microbiota-Based Live Biotherapeutic’，新聞。Ferring Pharmaceuticals；2022年11月30日發布。
注：以上資訊整理自網絡，旨在幫助患者了解國際新藥動態，不作任何用藥依據，具體用藥指引請咨詢主治醫師。
