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神經(jīng)母細胞瘤是一種兒童常見的腫瘤，主要治療方法是手術(shù)、藥物治療、放療等等，其中藥物治療對于中危、高危組神經(jīng)母細胞瘤具有重要意義，可以提高神經(jīng)母細胞瘤患兒的生存率。下面為大家盤點了神經(jīng)母細胞瘤的治療藥物，一起來了解一下吧！

神經(jīng)母細胞瘤的藥物包括化療藥物和免疫治療藥物，尤其是近年來隨著研究人員對神經(jīng)母細胞瘤了解的不斷加深，免疫治療藥物也隨之出現(xiàn)，為高危組神經(jīng)母細胞瘤患兒的治療帶來了新希望。接下來，就為大家詳細介紹一下神經(jīng)母細胞瘤的化療藥物和免疫治療藥物。

神經(jīng)母細胞瘤化療藥物包括環(huán)磷酰胺或異環(huán)磷酰胺、順鉑或卡鉑、長春新堿、多柔比星(阿霉素)、依托泊苷、拓撲替康、白消安和馬法蘭(這兩種藥主要在干細胞移植期間使用)，常見的化療藥物組合可能包括卡鉑(或順鉑)、環(huán)磷酰胺、多柔比星和依托泊苷。

卡鉑為廣譜抗腫瘤藥，與其他抗腫瘤藥無交叉耐藥性，與DDP有交叉耐藥性，該藥易于溶解，不需水化、利水化、利尿，使用方便。

環(huán)磷酰胺(Cyclophosphamide，CTX)是進入人體內(nèi)被肝臟或腫瘤內(nèi)存在的過量的磷酰胺酶或磷酸酶水解，變?yōu)榛罨饔眯偷牧柞０返娑鹱饔玫牡骖愌苌铩？沽鲎V廣，是第一個所謂“潛伏化”廣譜抗腫瘤藥，對白血病和實體瘤都有效。

多柔比星為廣譜抗腫瘤藥，對機體可產(chǎn)生廣泛的生物化學(xué)效應(yīng)，具有強烈的細胞毒性作用。其作用機理主要是該品嵌入DNA而抑制核酸的合成。

依托泊苷為細胞周期特異性抗腫瘤藥物，作用于DNA拓撲異構(gòu)酶Ⅱ，形成藥物-酶- DNA穩(wěn)定的可逆性復(fù)合物，阻礙DNA修復(fù)。實驗發(fā)現(xiàn)這復(fù)合物可隨藥物的清除而逆轉(zhuǎn) ，使損傷的DNA得到修復(fù)，降低了細胞毒作用。因此，延長藥物的給藥時間，可能 提高抗腫瘤活性。

目前主要用于治療神經(jīng)母細胞瘤的免疫藥物為單克隆抗體——dinutuximab(Unituxin)和Dinutuximab beta。

2015年3月10日，美國FDA批準(zhǔn)United Therapeutics Corporation(UTC)的GD2靶向藥物Unituxin?(dinutuximab)用于兒童高危神經(jīng)母細胞瘤的治療，這是第1個聚糖靶向的癌癥免疫藥物。

2017年5月，dinutuximab beta被歐洲藥品管理局(EMA)批準(zhǔn)用于12個月及以上年齡高風(fēng)險神經(jīng)母細胞瘤患者的治療，并獲得EMA孤兒藥的認定。

Dinutuximab beta與dinutuximab的氨基酸序列一致，均是人免疫球蛋白恒定區(qū)與來自鼠雜交瘤14.18抗體的可變區(qū)重組得到的一種嵌合IgG1單抗。但dinutuximab由傳統(tǒng)的Sp2/0細胞表達，含有Gal-alpha3Gal糖基化修飾表位;而dinutuximab beta由CHO細胞表達，幾乎不含有Gal-alpha3Gal。

研究表明Gal-alpha3Gal可能會引起人體的過敏反應(yīng)，這也就是說，dinutuximab beta的效果更勝一籌。

不可否認，免疫治療的出現(xiàn)不僅為神經(jīng)母細胞瘤患兒的治療帶來了新的希望，也有效的提高了治療效果。除此之外，研究人員也在進行新的臨床試驗，旨在提高神經(jīng)母細胞瘤患兒的預(yù)后。（有關(guān)內(nèi)容可點擊該鏈接了解《GOSH神經(jīng)母細胞瘤免疫治療新進展，為難治性患兒帶來希望》）相信在未來或許可以尋找到更多方法提高神經(jīng)母細胞瘤患兒的生存率。

參考文獻：

• FDA Approves First Therapy for High-Risk Neuroblastoma

  https://www.cancer.gov/news-events/cancer-currents-blog/2015/dinutuximab-neuroblastoma

• Dinutuximab beta for the Treatment of Neuroblastoma

  https://www.clinicaltrialsarena.com/projects/dinutuximab-beta-for-the-treatment-of-neuroblastoma