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骨髓瘤是僅次于非霍奇金淋巴瘤的第二大常見血液學惡性腫瘤，起源于骨髓中漿細胞，又稱漿細胞瘤。多發于40歲以上的男性，高發年齡為50~70歲，患者男女比例約為2:1。好發部位依次為脊椎、肋骨、顱骨、胸骨等。骨髓瘤通常采用綜合治療，以放療和化療為主，手術治療為輔。2021年，骨髓瘤治療取得了以下進展：
Melflufen聯合地塞米松
2021年2月，美國食品和藥物監督管理局（FDA）批準melphalan flufenamide（Pepaxto；melflufen）與地塞米松聯合治療復發/難治性多發性骨髓瘤成人患者。在2期臨床試驗中，該藥物的總緩解率（ORR）達23.7%，中位緩解持續時間（DOR）達到了4.2個月。
CAR-T細胞療法ALLO-715
2021年4月，FDA授予以B細胞成熟抗原（BCMA）為靶點的同種異體CAR-T（AlloCAR-T）細胞療法ALLO-715再生醫學先進療法（RMAT）資格認定，用于治療復發或難治性多發性骨髓瘤（R/R MM）患者。
2021年8月，FDA授予異體CAR-T細胞療法ALLO-715孤兒藥的資格，用于治療多發性骨髓瘤患者。該療法的總緩解率（ORR）達到了60%，其中40%的患者出現了非常好的部分緩解。
達雷木單抗（daratumumab, Darzalex）
2021年7月，FDA擴大了達雷木單抗（daratumumab, Darzalex）的適應癥，批準該藥物和hyaluronidase-fihj（Darzalex Faspro）皮下制劑與泊馬度胺/地塞米松聯合使用，用于治療既往接受過治療的多發性骨髓瘤患者。
2021年12月，在美國血液學會（ASH）2021年年會上，楊森公司公布的臨床數據支持達雷木單抗（daratumumab，DARZALEX?）成為符合移植條件的新診斷多發性骨髓瘤患者的基礎療法。研究顯示，DARZALEX?聯合硼替佐米（bortezomib，VELCADE?）、來那度胺（lenalidomide，Revlimid?）和地塞米松（dexamethasone）的嚴格完全緩解（sCR）率達到了66%，36個月時的無進展生存率（PFS）達到了88.9%。
MonoDAC降解劑CFT7455
2021年8月，FDA授予靶向IKZF1/3的MonoDAC降解劑CFT7455孤兒藥稱號，該藥物可作為多發性骨髓瘤患者的潛在治療方案。
Teclistamab
2021年9月，在1期MajesTec-1研究（NCT03145181）中，teclistamab在復發或難治性多發性骨髓瘤患者中顯示出了持續的緩解，客觀緩解率（ORR）達到了65%，其中58%的患者獲得非常好的部分緩解（PR），40%獲得完全緩解（CR），并且該藥物的耐受性和安全性良好。
CAR T細胞療法cilta-cel
2021年10月，SOHO年會期間公布的1b/2期CARTITUDE-1試驗（NCT03548207）的結果顯示，在重度預處理的多發性骨髓瘤患者中，CAR T細胞療法Ciltacabtagene autoleucel（cilta-cel）在單次用藥后表現出穩定和持久的緩解，cilta-cel的中位緩解持續時間（DOR）達到了21.8個月。
GPRC5DxCD3雙特異性抗體talquetamab
2021年12月，楊森公司公布了GPRC5DxCD3雙特異性抗體talquetamab的MonumenTAL-1期首次人體劑量升級研究（NCT03399799）的最新結果，結果顯示，該療法獲得了較高的總體緩解率，并隨時間推移而增加。
過去的一年，骨髓瘤治療領域取得了巨大的進展，給患者帶來了新的希望。希望接下來的2022年有更多的新療法出現，幫助更多的骨髓瘤患者戰勝疾病，恢復正常生活。
