2023年1月6日，美國FDA通過加速審批侖卡奈單抗（lecanemab-irmb，LEQEMBI），用于治療阿爾茨海默病（AD）。侖卡奈單抗是繼阿杜那單抗（Aducanumab）后，全球第二款獲批上市的靶向β淀粉樣蛋白創新療法，FDA曾授予此療法快速通道資格、優先審評資格、突破性療法認定。 公開資料顯示，全世界至少有5000萬的癡呆患者，到2050年預計將達到1.52億。面對如此龐大的患者群體，用于治療阿爾茨海默病的侖卡奈單抗具體療效如何呢？ 侖卡奈單抗是一種抗β淀粉樣蛋白(Aβ)抗體，能通過中和和消除大腦中發現的有毒淀粉樣蛋白- β聚集體來減緩阿爾茨海默病的進展，它具有改變疾病病理，緩解疾病進展的潛力。 2022年5月，《阿爾茨海默病研究與治療》發布了一項隨機、雙盲、Ⅱb 期臨床試驗，其目的為探討侖卡奈單抗在三個劑量水平和兩種給藥方案在阿爾茨海默病患者中的劑量反應，次要療效終點為使用正電子發射斷層掃描對試驗患者的腦淀粉樣蛋白的變化。 試驗者共招募了856名阿爾茨海默病患者，最終僅854名患者接受試驗，他們被隨機分成試驗組和安慰劑組，其中試驗組有609名患者給予LEQEMBI，共有三種劑量，分別是2.5 mg/kg、5 mg/kg和10 mg/kg，2.5 mg/kg僅有一種給藥方案即兩周給藥一次（雙周組），而后兩種劑量均有兩種給藥方案，分別為兩周給藥一次（雙周組）和一個月給藥一次（月度組）；安慰劑組有245名患者。 腦淀粉樣蛋白的減少相較于基線的變化（次要療效終點）如下：安慰劑組為0.004，試驗組2.5 mg/kg雙周組、5 mg/kg月度組、5 mg/kg雙周組、10 mg/kg月度組和10 mg/kg雙周組相對于基線的變化分別為0.094、0.131、0.197、0.225和0.306。試驗組與安慰劑的平均差異分別為0.099，0.136，0.201，0.229和0.310，其詳細數據如圖： 結果表明，相較于安慰劑，侖卡奈單抗明顯減少了阿爾茨海默病患者的腦淀粉樣蛋白，并在18個月的治療期間顯示出雙周一次10mg / kg給藥方案的早期和持續的活性，療效顯著！ 2023年6月9日，美國食品和藥物管理局（FDA）的一個獨立顧問小組一致通過了治療阿爾茨海默病的藥物侖卡奈單抗（lecanemab-irmb，LEQEMBI），顧問們以6：0的投票結果認為，臨床試驗數據證明了侖卡奈單抗對患者的臨床有益處，預計FDA將在7月6日前就是否給予全面批準做出決定。一旦獲得全面審批，侖卡奈單抗將順利獲得醫保覆蓋。 參考資料： 注：本文發布的目的在于傳遞更多信息，不做任何用藥依據，具體用藥指引請咨詢主治醫師。如涉及到作品內容、版權和其他問題，請與我號留言聯系，我們將在第一時間刪除內容。
