【醫伴旅】FDA授予LP-184治療多形性膠質母細胞瘤的孤兒藥稱號
撰稿: 醫伴旅內容團隊
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膠質母細胞瘤（GBM）是一種最常見的腦部原發性癌癥，是膠質瘤的一種，是神經外科最常見的惡性腫瘤。位于中樞神經系統上，多數生長于幕上大腦半球各處，發生部位以額葉最多見。
Lantern Pharma公司宣布，FDA已經授予LP-184孤兒藥稱號，作為多形性膠質母細胞瘤和其他惡性膠質瘤患者的潛在治療選擇。LP-184是一款作用于DNA修復途徑，即核苷酸切除修復（NER）和同源重組（HR）途徑的藥物。先前的分析已經證明，多形性膠質母細胞瘤、PTGR1表達升高和DNA損傷修復成分存在缺陷的患者可以從LP-184中獲得潛在的益處。在與約翰-霍普金斯大學合作進行的臨床前研究中，發現LP-184在多形性膠質母細胞瘤的兩個皮下異種移植模型中對腫瘤生長有106%以上的抑制作用。該制劑還可延長顱內植入腫瘤模型（U87）小鼠的生存期（與未接受任何藥物的小鼠相比）。當LP-184靜脈注射2個周期后，該藥使小鼠皮下異種移植腫瘤體積減少了85%以上。在小鼠正位膠質母細胞瘤異種移植腫瘤模型中，單周期用藥后中位總生存期為42天，與對照組（33天）相比，出現了具有統計學意義的延長。Lantern Pharma公司總裁兼首席執行官Panna Sharma表示：“我們相信LP-184穿越血腦屏障的能力、其抗腫瘤療效，以及與相關生物標志物的敏感性，可以使其成為多形性膠質母細胞瘤和其他侵襲性中樞神經系統腫瘤患者的救星。LP-184既可作為單藥治療，又可作為與其他藥物聯合使用的增效劑。”此前，在2021年8月，FDA授予了LP-184孤兒藥稱號，用于治療胰腺癌患者。臨床前數據顯示，它能使體內小鼠模型的腫瘤在8周內明顯而迅速地縮小90%以上。在同一時期，未接受治療的小鼠體內的腫瘤體積增長了11倍。該藥物在6個胰腺癌細胞系和5個病人來源的異種移植體外腫瘤模型中顯示了活性。在所有的細胞系和模型中，LP-184大幅度減少了癌細胞數量，減緩了癌細胞生長。綜上，LP-184可以顯著減少癌細胞的生長速度，我們期待這一藥物可以在臨床試驗中取得良好療效，為更多患者提供新的治療方案。參考資料:
https://www.onclive.com/view/fda-grants-orphan-drug-designation-to-lp-184-for-glioblastoma-multiforme-and-malignant-gliomas
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