鑒于我們與 FDA 的成功的 IND 前會議以及我們正在進行的開發工作，包括 GMP 制造，我們相信我們將成為第一家擁有疾病修飾療法的iPS干細胞公司，將這兩種藥物推進到人體臨床試驗中，目前所有的藥物主要是僅提供癥狀緩解
2月27日FDA對外宣布，FDA 授予 IPS HEART 孤兒藥指定 GIVI-MPC 用于治療杜氏肌營養不良癥。
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肌肉營養不良癥有 20 多種類型，杜氏肌營養不良癥是其中的一種。
所有肌肉營養不良癥均由基因缺陷導致。因為肌肉細胞分裂并逐漸喪失，由此造成漸進性肌無力。
杜氏肌營養不良癥類型只會影響男孩。據悉，這種基因中的問題會導致肌肉纖維中的一種稱為抗肌萎縮蛋白的重要蛋白產生缺陷。
此類疾病是以Duchenne de Boulogne 醫生的名字命名的。是最早研究肌肉營養不良癥的人士之一。我國每年約有400-500例DMD患兒出生，累計約7萬人確診為DMD，是世界上該病患者人數最多的國家之一。
IPS HEART公司的 GIVI-MPC 已被 FDA 授予孤兒藥稱號，GIVI-MPC 是一種一流的干細胞療法，可產生具有100% 全長抗肌萎縮蛋白的新骨骼肌，用于治療患者與杜氏肌營養不良癥（DMD）。
FDA 已授予 GIVI-MPC 孤兒藥稱號（ODD），這是一種一流的 iPS 干細胞療法，用于治療杜氏肌營養不良癥患者。
目前對 DMD 的治療具有有限的治療潛力，因為不幸的是，沒有一種可以產生任何新的骨骼肌或可以提供 100% 全長的人抗肌萎縮蛋白。
GIVI-MPC 已成功地在 mdx 小鼠和營養不良豬中創造出具有 100% 全長人抗肌萎縮蛋白的新人類骨骼肌。
雖然新的 DMD 基因治療方法有很多希望，但不幸的是，迄今為止還沒有逆轉潛在的疾病，因為基因治療只能傳遞一小部分抗肌萎縮蛋白基因 (~30%)，并且不能產生任何新的骨骼肌.
iPS HEART 成立于 2014 年，圍繞心臟和罕見肌肉疾病，有望成為第一家將其一流的疾病修飾療法推進到人體臨床試驗的 iPS 干細胞公司。
“鑒于我們與 FDA 的成功的 IND 前會議以及我們正在進行的開發工作，包括 GMP 制造，我們相信我們將成為第一家擁有疾病修飾療法的 IPS 干細胞公司，將這兩種藥物推進到人體臨床試驗中，目前所有的藥物主要是僅提供癥狀緩解，”IPS HEART 首席執行官 Rauf Ashraf 說。雖然心臟病發作每年造成的死亡人數仍高于所有形式癌癥的總和，但 IPS HEART 的第一個候選藥物 ISX9-CPC 憑借其獲得專利的人類 IPS 干細胞平臺，在心臟病發作后 90 天創造了具有新功能的人類心肌的顯著新心臟再生。
關于 FDA 孤兒藥認定
孤兒藥指定為研究藥物提供各種開發利益，包括獲得上市許可后的七年獨占權。
關于杜氏肌營養不良癥
杜氏肌營養不良癥是一種罕見的致命性神經肌肉遺傳病，患者通常在 20 多歲時死于這種疾病。杜氏肌營養不良，常發生于孩童時期，在在起初的時候常常不被家長們重視，認為只是普通的疲乏無力，過幾天就好了，這一認知往往是導致病情加重的重要因素，因為早起沒有及時治療，往往錯過了最好的時機，隨著病情的惡化，最后可能導致孩子走不了路甚至癱瘓的發生。
關于 IPS HEART/GIVI-MPC
GIVI-MPC 是 IPS HEART 的第二個候選藥物，它使用小分子 Givinostat 將人類 iPSC 重新編程為新的骨骼肌組織，同時還提供 100% 全長人類抗肌萎縮蛋白，用于治療杜氏肌營養不良癥。
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