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速遞 | 基因療法獲FDA優先審評資格，治療肌營養不良癥

Sarepta公司第3款反義寡核苷酸療法獲FDA批準上市

針對根本病因！杜氏肌營養不良癥首個基因療法Elevidys在美獲批

速遞 | 優于獲批DMD療法，新一代寡核苷酸療法2期臨床結果積極

史上第二貴的基因治療產品！DMD首款一次性基因療法ELEVIDYS獲FDA加速批準上市

又一款53號外顯子跳躍療法獲FDA “優先審查” 上市！杜氏肌營養不良癥按下治療“加速鍵”

FDA接受SRP-9001用于治療杜氏肌營養不良癥BLA申請

速遞 | DMD基因療法最新臨床試驗結果積極，有望啟動3期臨床試驗

綜述：一文全面了解肌營養不良癥及多款基因療法

重磅！首個杜氏肌營養不良癥新藥獲FDA加速批準 生物谷

?一針320萬美元！這款新藥今年僅59人能用上

首款杜氏肌營養不良AAV基因療法獲批上市，定價320萬美元

羅氏以11.5億美元取得Sarepta基因療法授權

FDA批準casimersen成為首個針對罕見DMD突變的靶向療法

iPS細胞治療杜氏肌營養不良癥臨床試驗在美國獲批

Sarepta公司宣布eteplirsen的IIb期臨床試驗研究結果

Vyondys 53（Golodirsen）注射液

【2月FDA批準】8款創新藥獲批，全球第四款CAR-T療法上市，人福、華海、石藥、復星醫藥的四個品種獲ANDA批文。

罕見病重大進展！FDA批準首個杜氏肌營養不良癥（DMD）治療藥物Exondys 51（et...

Nature Medcine同期三篇論文聚焦CRISPR基因治療，在早衰癥和杜氏肌營養不良癥上獲得突...

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