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DMD CRISPR-based基因編輯治療臨床受試者尸檢結果揭示可能的死亡原因

首個接受基因編輯技術CRISPR的患者，在治療過程中死亡

Mol Ther：CARSPR-cas9技術能夠治療杜氏肌營養不良

AAV在肝臟組織中的應用

Nature Medcine同期三篇論文聚焦CRISPR基因治療，在早衰癥和杜氏肌營養不良癥上獲得突...

Mol Ther：利用血清細胞外囊泡遞送CRISPR-Cas9核糖核蛋白進行DMD治療

年齡相關性黃斑變性基因治療的藥理與臨床研究進展

基因魔剪CRISPR治療罕見病 離我們有多遠？

史上最大基因療法授權許可，羅氏28.5億美元收獲DMD基因療法傳遞了哪些信息？

西湖大學常興課題組｜首次報道TAM堿基編輯器高效治療DMD疾病

綜述：一文全面了解肌營養不良癥及多款基因療法

當基因療法逐漸失效，科學家們打算這樣做…

GEN：基因編輯之下，罕見病治療觸目可及

【述評】神經遺傳病治療的新希望

張鋒：失去諾獎，贏得專利，這是筆劃算的買賣嗎？

Sarepta與杜克大學展開合作，希望通過基因療法治愈兒童杜氏肌營養不良癥

Science重磅！ CRISPR治療大型哺乳動物肌萎縮，首次取得突破進展

站在前人的肩膀上 CRISPR再獲重要突破：一次切割，糾正上千種突變

新的基因療法可以治愈阻止心臟跳動的致命疾病